中国医学科学院基础医学研究所刘德培获国家专利权
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龙图腾网获悉中国医学科学院基础医学研究所申请的专利一种用于肝脏靶向联合递送CRISPR-Cas9系统和单链DNA修复模板的脂质纳米颗粒获国家发明授权专利权，本发明授权专利权由国家知识产权局授予，授权公告号为：CN120754284B 。
龙图腾网通过国家知识产权局官网在2026-05-12发布的发明授权授权公告中获悉：该发明授权的专利申请号/专利号为：202511056068.6，技术领域涉及：A61K48/00；该发明授权一种用于肝脏靶向联合递送CRISPR-Cas9系统和单链DNA修复模板的脂质纳米颗粒是由刘德培;张鹏;刘乐乐设计研发完成，并于2025-07-30向国家知识产权局提交的专利申请。
本一种用于肝脏靶向联合递送CRISPR-Cas9系统和单链DNA修复模板的脂质纳米颗粒在说明书摘要公布了：本发明提供了一种用于肝脏靶向联合递送CRISPR‑Cas9系统和单链DNA修复模板的脂质纳米颗粒，该脂质纳米颗粒使用可离子化脂质ALC‑0315，PC类脂质DOPC，胆固醇以及DMG‑PEG2000，按照摩尔比50:10:38.5:1.5制备获得。该脂质纳米颗粒可以按照一定的比例同时包装同源定向修复HDR基因编辑所需的Cas9mRNA，sgRNA，以及单链DNA修复模板，制备All‑in‑oneLNP。该All‑in‑oneLNP成功实现肝脏靶向联合递送上述三种核酸，并成功对幼鼠肝脏进行了HDR编辑，为活体编辑提供了精准、高效的工具。
本发明授权一种用于肝脏靶向联合递送CRISPR-Cas9系统和单链DNA修复模板的脂质纳米颗粒在权利要求书中公布了：1.一种用于肝脏靶向联合递送CRISPR-Cas9系统和单链DNA修复模板的脂质纳米颗粒在制备肝脏疾病基因治疗药物中的应用，其特征在于，所述脂质纳米颗粒由ALC-0315、DOPC、胆固醇、DMG-PEG2000组成，其摩尔比为50:10:38.5:1.5； 所述脂质纳米颗粒包裹的活性成分为核酸分子，所述核酸分子为Cas9mRNA、sgRNA、DNA修复模板的组合； 所述基因治疗为靶向肝脏的同源定向修复。
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